Žinios Discovery
/ Knowledge Discovery >> Žinios Discovery >> mokslas >> life Science >> genetinis mokslas >>

Kaip Genų terapija Works

usas mažomis dozėmis į trijų pacientų tinklaines. Virusai yra užsikrėtę tinklainės ląstelių, kurios pradėtas mušimas į RPE65 baltymų. Buvo pranešta - štai ir štai, visų trijų dalykų pagerėjo, ir joks bjaurus šalutinis poveikis Vizija - įskaitant pavojingus imuninį atsaką. Komanda nusprendė išbandyti didesnį tirtos populiacijos stipresnį dozės virusu. Šeši daugiau LCA pacientai gavo genų terapijos ir patiko dar geresnių rezultatų [Šaltinis: Kaizerio]

Tai kelia SCID ir LCA į išretintoje kamerinėje kategorijos - ligos sėkmingai išgydyti genų terapija.. Ir dar genetikai ir molekuliniai biologai įsitikinę, ten bus daugiau. James Wilson, kuris ir toliau prisidėti prie šios srities, buvo izoliuotas 120 tipų adeno susijusių virusų, iš kurių daugelis efektyviau atlikti kai nei kitiems audiniams. Pavyzdžiui, kai kurie iš šių vektorių turėti už širdies audinių giminingumą, tuo tarpu kiti turi už ląstelių stuburo smegenų ir galvos smegenų giminingumą. Ateities tyrimai gali duoti perspektyvius gydymo stuburo traumų ir ligų, tokių kaip Parkinsono [šaltinis: Neimark].

Mokslininkai taip pat stengiasi didelę pažangą su "out-of-the-kūno terapija. Liepos 2013 žurnale "Science" paskelbė dviejų tyrimų tiriant lentiviruses kaip genų terapija vektorių naudojimo rezultatų. Lentiviruses yra Retrovirusai, tačiau jie yra unikalūs savo gebėjimą pernešti genus efektyviai ir ilgam tiek dalytis ir nondividing ląsteles. Kitos Retrovirusai turi atlikti savo genetinę Voodoo dalijant ląstelių. Galbūt dar svarbiau, lentiviruses atrodo mažiau linkę aktyvuoti kitas vėžys susiję genai, kai jie įterpti savo naudingoji apkrova į šeimininko DNR. Kai mokslininkai išbandė lentiviruso pagrindu terapija pacientams su adrenoleukodystrophy, su X chromosoma susijusi neurodegeneracinių ligų, kurios turi įtakos jaunų vyrų ir metachromatic leukodystrophy, retas neurodegeneracinių ligų sukelia mutacijas į vieną geną, jie galėjo areštuoti abiejų ligų progresavimą su nėra kenksmingų šalutinis poveikis [šaltinis: Cossins].

ateityje, kiti perspektyvus genų terapija yra tikrai atsiras, daugiausia paveldimas ligas, pavyzdžiui, cistine fibroze, raumenų distrofija, pjautuvo pavidalo ląstelių anemija ir hemofilija. Net fenilketonurija gali tapti praeitimi, kažkas, kad tikriausiai būtų Čarlis Gordonas labai laimingas.

Page [1] [2] [3] [4] [5] [6] [7]