antra paplitęs būdas administruoti genų terapija yra švirkšti. genas-atlikimą virusą tiesiai į regione, kad turi defektais ląsteles. James Wilson, profesorius patologijos ir laboratorinės medicinos Pensilvanijos universiteto pradininkas šis vadinamasis " in-the-kūno " genų terapijos 1990. Jis naudojamas adenoviruso vektoriaus, kaip jo, bet jis susilpnintas ją apriboti imuninį atsaką gavėjo. Iš pirmųjų bandymų, jo keistas virusas atrodė sukelti jokios žalos ne visi - net ne sloga - bandymų dalykų. Tai reiškė, kad galėtų pristatyti genus patikimai su kelių šalutinių poveikių.
1999 jis vadovavo I fazės klinikinį tyrimą, išbandyti adenovirusą pagrįstas gydymas dėl reto genetinio sutrikimo, vadinamo ornitino transkarbamilazės (OTC) trūkumas gydymo. OTC yra fermentas, kuris padeda kūno suskaidyti perteklinio azoto. Be jo, amoniako koncentracija didėja iki smegenys tampa užnuodytas. Vienas genas X chromosoma kodų fermento, todėl idealus kandidatas eksperimentinės terapija. Wilson įdėta ne biržos geną į susilpnėjo adenovirus dalelių ir tada švirkščiamas tiems į 18 pacientų [Šaltinis: Neimark] kepenis.
idėja buvo paprasta: virusas būtų užkrėsti kepenų ląsteles, kurios tada pereikite prie atkartoti nebiržos genų ir pradėti gaminti fermentą. Deja, viena iš pacientų, 18-erių metų Jesse Gelsinger, mirė tik tris dienas, gavus jo injekcijos į inžinerijos virusas. Mokslininkai dabar manau, kad Gelsinger kūno montuojamas masyvi imuninį atsaką, todėl plačiai organų nepakankamumas. Tai tik vienas iš genų terapijos riziką, kaip matysime kitame puslapyje.
Genų terapija Sauga
Jesse Gelsinger mirtis pribloškė visuomenę, ir ji nuvilnijo per mokslo bendruomenės, taip pat , Genetikai priėjo prie skausmingos suvokimas, kad genų terapija, o paprasta diagrama ant popieriaus, atėjo pakrautas su iššūkiais ir spąstų. Ir tai nebuvo svarbu, kaip jie išsprendė problemą -. Tiek įėjimo ir out-of-kūno požiūriai atėjo su būdingą riziką
in-the-kūno genų terapiją, didžiausia problema yra imuninės sistema pacientui. Kūnas views adenoviruso dalelių, net ir tie, vykdant žmogaus geną, kaip svetimkūnių. Kai jie patenka šeimininko ląstelių, priimančioji reaguoja montavimo kontratakuoti atsikratyti okupantų. Tai, kas atsitiko su Jesse Gelsinger. Jo imuninė sistema nesuprato virusus bando būti naudinga, ir ji pradėjo energingai priepuolis, nutrūkusio jo organus procese. Šiandien mokslininkai gali suteikti Gelsinger mažesnes t
