out-of-the-kūno terapija kurių veikimas nuo retrovirusų turi savo problemų. Atminkite, Retrovirusai dygsnio savo DNR į priimančiosios chromosomoje, kuri yra šiek tiek kaip įlaipinami trumpą frazę iš vieno sakinio ir prijunkite jį į ilgesnį sakinį. Jei įterpimo nepasireiškia tik tinkamoje vietoje, gautas " kalba " gali jokios prasmės. Kai genų terapijos tyrimai, naudojant retrovirusus, pacientams pasireiškė leukemija ir kitų formų vėžio, nes įterpiant vieną geną sutrikdo kitų aplinkinių genų funkciją. Ši komplikacija paveikė keletą vaikų iš SCID tyrimų, nors daugelis iš jų sumuštas vėžį su kitais gydymo būdais.
Kadangi šiais klausimais, JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) reglamentuoja visas genų terapijos produktus JAV per savo centro Biologics įvertinimo ir tyrimų, arba CBER. Šis centras taip pat teikia aktyvią mokslinę ir reguliavimo patarimus medicinos mokslininkų ir gamintojų suinteresuotos plėtoti žmogaus genų terapijos produktus. Tyrėjai taip pat gali kreiptis į Nacionalinių sveikatos institutų vadovavimo ir gairių, atlikdamas klinikinius tyrimus su genų terapija.
Iki šiol, centras dar nėra patvirtinusi žmogaus genų terapija produktą parduoti, nors vykstančių keletą tyrimų gamina daug žadančių rezultatų. Toliau, mes pažvelgti į keletą pastarųjų sėkmės, ką daugelis mano, yra antras revoliucija genų terapija.
Ligų gydomi Genų terapijos
Jesse Gelsinger mirties tinklą, FDA uždraudė James Wilsonas iš Atliekant genų terapijos eksperimentų, naudojant žmogaus dalykus. Kiti tyrėjai, tačiau veikia ne tų pačių apribojimų.
2007, Jean Bennett, molekulinė genetika ir gydytojas ne iš Pensilvanijos universiteto medicinos mokyklos, o jos vyras Albertas Maguire, tinklainės chirurgas ne vaikų ligoninės Filadelfijoje, pradėjo klinikinį tyrimą studijuoti genų terapija reta forma aklumas žinomas kaip LEBER įgimta apakimą (LCA). A geno, žinomą kaip RPE65 mutacija veda prie nepakankamumu baltymo, gyvybinių į įprastą funkciją tinklainės. Žmonės, kuriems trūksta šių baltymų kenčia laipsnišką regėjimo praradimą, kol jie praranda visą regėjimą, paprastai iki 40
amžiaus
Bennettas ir Maguire įterptas RPE65 geną į susijęs su adenovirusu, The švelnesnę versija adenovirus , Jie tada švirkščiamas inžinerijos vir
